Dr. Lan
2023年5月14日
更新日期：2023年7月17日
Elanco 的新藥「Varenzin-CA1」於2023年5月1日取得美國FDA有條件核准（conditional approval）。Varenzin-CA1 被用於治療貓慢性腎病相關非再生性貧血，目前已在美國上市，須由獸醫師處方開立使用。
非再生性貧血為慢性腎臟病常遇到的併發症之一，原因為腎臟製造較少的紅血球生成素（Erythropoetin），此激素有助於促進骨髓生成新的紅血球，慢性腎病的腎臟分泌較少此激素，因而骨髓沒有製造足夠的紅血球而導致貧血的發生。
目前可用於治療貓慢性腎病相關非再生性貧血的方法包含輸血、補充鐵、紅血球生成素替代療法（例如施打DPO、EPO），然而沒有批准用於貓的紅血球生成素治療（DPO、EPO皆為標籤外使用）。Varenzin-CA1的作用為幫助增加腎臟中紅血球生成素的產生，進而刺激骨髓製造更多的紅血球。
Varenzin-CA1為一種口服液體，每天一次，最多28天。在至少暫停7日後，獸醫師可以根據貓咪狀況，評估是否需要重複治療。貓咪的慢性腎臟病與慢性腎病相關非再生性貧血，應由獸醫師診斷，因此，此藥物須由獸醫師開立，且目前只適用於慢性腎病相關的非再生性貧血。在開立藥物之前，獸醫師應告知貓主人可能的副作用，包含嘔吐、高血壓與血栓栓塞，並且鼓勵主人回報可能相關的不良反應。
Elanco對此藥物目前已完成一項分兩階段進行的研究，以評估對Varenzin-CA1有效性的合理預期，用於取得FDA有條件核准。第一階段涉及一項多中心、雙盲、隨機、安慰劑對照的有效性與安全性之田野研究。第二階段為第一階段田野研究的未屏蔽、選擇性延續研究。此研究招募的23隻年齡介於4至17歲，診斷為慢性腎病相關非再生性貧血的貓咪，包含多種不同品種或混種貓。
根據以上研究結果，FDA 有條件地核准了美國 Elanco 的 Varenzin-CA1。
有條件核准，代表FDA得出結論認為該藥物對於其預期用途是安全的，並且有合理的有效性預期。這可以讓患有這種疾病的貓能夠在收集完整有效數據的同時接受治療。最初的有條件核准為一年，並有可能每年更新，連續四次，在此期間，藥物製造商必須在證明有效性的實質性證據方面取得積極進展，如果藥商在屆滿五年時，無法滿足有效性的實質證據的要求，則該產品不能再銷售。對於有條件核准（conditional approval）和完全核准（full approval），製藥公司必須證明，在許多項目中最重要的是按照標籤使用此動物用藥是安全的。兩者的區別在於有效性的要求。
對於完全核准，製藥公司必須提供藥物有效性的「實質性證據」。對於有條件核准，製藥公司必須證明該藥物具有「合理的有效性預期」，但尚未證明其符合獲得完全核准所需的「實質性證據」標準。另外有條件核准的動物用藥必須在標籤上註明：「有條件地獲得 FDA 核准，根據申請號 XXX-XXX 等待全面證明其有效性。」